국제 해커 그룹은 신약의 막대한 비용을 인용하면서 백만 달러 규모의 유전자 요법을 시작했다고 밝혔다.

 

복제되는 약은 2015 년 유럽에서 시판 될 때 세계에서 가장 비싼 약인 치료제인 글리베라 (Glybera)이다. 글리베라는 유전병을 치료하도록 승인 된 최초의 유전자 요법이다.

 

이제 독립 및 아마추어 생물 학자들이 간단하고 저렴한 글리베라 (Glybera) 버전의 프로토 타입을 제작했다고 말하면서 대학 및 기업 과학자들이 동물에 대한 검사, 개선 및 테스트를 돕도록 촉구 할 계획이다.

 

이 단체는 이번 주말 라스베이거스에서 열리는 바이오핵 행성 (Biohack the Planet)에서 재료 공유를 시작하고 활동을 설명 할 것이라고 밝혔다.

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인디애나 주 사우스벤드에 위치한 바이오 해커인 Gabriel Licina이것은 플로리다의 창고, 인디애나의 침실, 오스트리아의 컴퓨터인 미시시피의 창고에서 개발 된 것이다. 그는 프로토 타입 유전자 치료 비용이 7,000 달러 미만이라고 밝혔다.

 

바이오 해킹 프로젝트에 대한 브리핑 전문가들이 나뉘어져 일부 사람들은 오해의 소지가 있거나 작동하지 않을 것이라고 말했다. 다른 사람들은 유전자 치료의 과도한 비용이 옵션 없이 환자를 떠나고 해적 유전자의 돌파구에 대한 인센티브를 창출했다고 말한다.

 

세인트루이스 워싱턴 대학교 법학 부교수이자 의약품 가격 전문가인 레이첼 삭스 (Rachel Sachs)바이오 해커들이 잠재적인 결과가 상당히 클 수 있기 때문에 유전자 치료에 초점을 맞추는 것은 상당히 큰 일이다. "그들은 자신들이 환자 커뮤니티의 이익을 제공하는 것으로 볼 수 있다."

 

올해 스위스 제약 회사인 Novartis는 척추 근육 위축을 위한 또 다른 유전자 요법인 Zolgesma 210 만 달러에 도입했다. 비용 때문에 일부 부모는 자녀를 위해 그것을 얻기 위해 애를 썼으며, 대부분의 세계에서 치료를 받을 수 없을 것이다.

 

서술 중단

바이오 해커들이 복제하고 있다고 말한 유전자 치료법인 글리베라 (Glybera)는 지단백질 리파제 결핍 (lipoprotein lipase deficiency)이라고 불리는 매우 희귀한 혈액 질환을 가진 사람들에게 승인되었다. 그러나 비용 효율성이 입증되지 않았으며 2017 년 제조업체인 UniQure가 시장에서 끌어 냈다. 현재까지 독일의 한 보험사만이 치료 비용을 지불 한 것으로 알려져 있다.

 

오스트리아 린츠에 기반을 둔 생명 공학자이자 환경 엔지니어인 Andreas Stürmer는 리버스 엔지니어링이라는 아이디어를 얻은 후 그 컨셉트를 Licina에 가져 왔다. 그들의 공동 작업은 Facebook 메시지와 Skype 통화를 통해 이루어졌으며 미시시피의 바이오 해커인 David Ishee의 도움을 포함했다.

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복제 고양이 유전자 요법의 또 다른 예에서, 2018 년 플로리다의 바이오 해커는 20 년 된 과학 논문을 레시피로 사용하여 유당 불내증에 대한 구강 유전자 요법을 생산하고 먹었다.

Licina그것은 이야기를 방해하는 것이다. 또한 인디애나의 지역 사회 생명 공학 연구소인 SciHouse의 공동 설립자이기도 하다. "그렇다. 왜 안될까?"

 

그렇지 않은 한 가지 이유는 약물을 복사하고 판매하는 것이 UniQure의 지적 재산권을 침해 할 수 있기 때문이다. UniQure의 대변인인 Tom Malone은 이 회사에 바이오 해킹 시도에 대한 정보는 없었다고 말했다. 그는 여전히 이 약물에 대한 특허를 보유하고 있지만 치료에 대한 강한 수요가 있다고 생각하지 않는다고 말했다. Malone그러므로 글리베라 (Glybera)마무리버전은 상당한 규제 및 상업적 장애물에 직면 할 것이다.

 

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또한 미국 식품의약국 (Food and Drug Administration)은 스스로 유전자 치료 용품을 판매하는 것은 불법이라고 밝혔다. 그럼에도 불구하고 일부 바이오 해커는 특허를 받았더라도 출판 된 논문에서 정보를 얻는 데 자신감을 느낀다.

Ishee이것은 10 가지 방법으로 보호된다. “상관 없다. 내가 팔지 않기 때문에

 

작업 완료

모조품을 만들기 위해, 바이오 해커들은 원본 글리베라 (Glybera) 논문에서 환자가 수정 된 사본이 필요한 유전자의 유전자 서열에 대한 정보를 확인했다. 그런 다음 DNA 복제 본을 유전자 합성 회사에 주문했는데, DNA미니 서클이라고 하는 원형 유전자 구조에 추가되었다.

 

이는 유전자를 전달하기 위해 다리 근육에 바이러스를 주입한 원래 글리베라 (Glybera)와의 중요한 차이점이다. 바이러스성 "전달"은 복잡한 사업이지만 유전자 요법에서 가장 일반적으로 사용되는 전략이다. 바이오 해커들은 높은 비용 때문에 바이러스에 접근 할 수 없지만 미니 서클도 잠재적으로 주입 될 수 있다고 한다.

 

유전자 치료제 생산 전문가인 Robert Kotin은 미니 서클 기술을 논란의 여지가 있다고 말하면서 모순 된 결과를 보여 주었다고 말한다. 바이러스와 달리 미니 서클은 몇 번이고 다시 읽을 수는 있지만, 세포가 유전적 지시를 따르도록 하는 데 비효율적이다.

 

“동일하지는 않지만 업무를 수행 할 수 있다. 미니 서클의 Ishee는 자신의 디자인을 기반으로 한다. 그는 반년에 걸쳐 주사 할 수 있다고 생각한다. "수영장이나 연못을 파고 싶었던 것과 같다. 굴착기를 구입하여 하루 안에 파거나 수개월에 걸쳐 무료로 삽으로 할 수 있다."

 

바이오 해킹 주장

유전자 팅커링 주장으로 시작한 것은 이번이 처음이 아니다. Ishee는 개 DNA를 수정하는 데 (실패한) 시도를 했으며 Licina Stürmer Ascendance Biomedical이라는 신생 회사와 관련이 있었으며 그의 CEO Aaron Traywick 2018 년에 테스트되지 않은 헤르페스 백신을 주사하여 비판의 물결을 일으켰다.

 

트레이 윅은 나중에 부유 탱크에서 죽은 채로 발견되었다. 그의 익사는 우연히 판결되었으며 유전자 실험과 관련이 없다.

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이번에, 팀은 그들이 "Slybera"라고 부르는 그들의 유전자 발명이 진지하게 받아 들여야 한다는 것을 보여주기 위해 조치를 취하고 있다. 이번 주말 라스베이거스 행사에서 그들은 동물에 대한 치료법을 테스트하는 데 도움을 요청할 것이다.

 

Licina완성 된 유전자 요법이 있다고 말하지는 않는다. Slybera는 현재 환자를 위한 준비가 되어 있지 않으며 추가 개발이 필요하다고 말한다.

 

고통스러운 질병

글리베라 (Glybera) 2 년 전 유럽 시장에서 철수되었으므로, LPLD로 알려진 지방 저장 질환을 앓고 있는 환자는 많은 옵션이 없다.

 

어린 시절에 일반적으로 진단되는 LPLD는 혈액에 지방 입자가 존재하여 크림처럼 하얗게 보인다. 환자는 일생 동안 엄격한 식이요법을 받아야 하며 알코올과 설탕 또는 췌장염으로 인한 극심한 통증과 같은 부작용을 피해야 한다. 많은 여성 환자는 질병의 영향으로 인해 자녀를 가질 수 없다.

 

영국의 환자 옹호 단체인 LPLD Alliance의 설립자인 질 프라워 (Jill Prawer)이러한 심각한 식이 제한은 매우 고립되어 있다. "글리베라 (Glybera)가 시장에 출시되었을 때 나는 매우 실망했다. 그러나 바이오 해킹, 특히 안전성과 효능, 또는 합법성에 대해서는 충분히 알지 못한다."

 

Prawer환자의 안전, 복지 및 복지의 중심이 되는 방법은 모두 생물 공학을 취미로 하는 바이오 해커에게, “무슨 일이 생겼을 때 어떤 보호책이 마련 될까궁금하다.

 

사회 정의 문제

몬트리올의 닥터 다니엘 가우트 (Daniel Gaudet)는 결함으로 고통 받는 환자를 치료하고 그 중 19 명은 임상 시험에서 글리베라 (Glybera)를 받았으며 바이오 해커의 계획은 순진하다고 생각한다. 그는 글리베라 (Glybera)가 너무 비싸다는 데 동의하지만 유전자 치료법 개발은 아마추어가 수행하기에는 너무 복잡하고 위험하다고 생각한다.

 

Gaudet액세스와 경제성은 매우 어려운 과제이다. "창의적이어야 하지만 바이오 해킹은 해결책이 아니다."

 

다른 사람들은 바이오 해커를 작성해야 한다고 확신하지 못한다. 유전학자 마이클 헤이든 (Michael Hayden)은 브리티시 컬럼비아 대학교 (University of British Columbia)에서 최초의 글리베라 (Glybera)연구팀을 이끌었다. 그는 그 치료법이 동물을 치료했을 때의 스릴과 환자가 도움이 될 것이라는 희망을 회상한다. 이를 보여주기 위해 AMT (나중에 UniQure가 됨)라는 회사가 환자에 대한 결정적인 연구를 수행하기 위해 설립되었다.

 

그때 문제가 시작 됐다. “임상 과학자로서 우리는 이 프로젝트에 대한 통제력을 완전히 잃었다. ... 그들은 총 백만 달러를 청구하기로 결정했다. 2012 년 유럽에서는 이것이 터무니 없었다.”

 

Hayden의약품에 접근 할 권리는 사회 정의 문제이다. "환자들에게 잠재적인 이익을 제공하는 모든 방법은 전적으로 의미가 있으며, 나는 절대로 [바이오 해커들]의 길에 서 있지 않을 것이다."사실, 그는 자신의 약물을 해적하려는 팀과 연결되는 데 관심이 있을 것이라고 말한다.

 

“우리는 더 많은 것을 배우고 싶다.”라고 그는 말한다.

 

 

입력 : 2019.09.04 10:57    출처 : https://www.technologyreview.com/s/614245/biohackers-are-pirating-a-cheap-version-of-a-million-dollar-gene-therapy/
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